Redacción Editorial Semana
La Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés) celebra la decisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) de otorgar la aprobación de un risdiplam (Evrysdi) en forma de tableta. Marca un avance significativo en el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), la principal causa genética de muerte infantil.
Esta nueva formulación proporciona una opción de tratamiento adicional para pacientes pediátricos y adultos. Hace que la terapia sea más accesible y conveniente en forma de tabletas. Evrysdi, comercializada por Genentech (empresa de Roche), es una terapia modificadora de la enfermedad diseñada para atacar la causa genética de la AME aumentando la producción de la proteína de la neurona motora de supervivencia funcional (SMN) que falta.
Dicho fármaco es un modificador de empalme de SMN2 diseñado para aumentar la producción de proteínas SMN funcionales. Con la introducción de una nueva formulación de f, Evrysdi ofrece ahora un método de administración alternativo para los pacientes, mejorando la adherencia al tratamiento y la accesibilidad.
El endoso de este nuevo comprimido se basa en los éxitos anteriores en el tratamiento de la AME, uniéndose a la versión líquida oral existente de risdiplam (Evrysdi), así como al nusinersen (Spinraza) de Biogen y al onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) de Novartis Gene Therapies. La nueva formulación amplía opciones de tratamiento, ofreciendo a pacientes y sus familias acceso más fácil al tratamiento y mayor flexibilidad.
El desarrollo de Evrysdi se beneficia de años de investigación en la biología de la AME financiada por el MDA. La MDA ha destinado más de 50 millones de dólares a proyectos relacionados con la AME y más de $1,000 millones a la investigación de enfermedades neuromusculares en su conjunto. El estudio apoyó la aprobación de la formulación de comprimidos de Evrysdi.
Según el comunicado de prensa de Genentech, la aprobación de la tableta de Evrysdi se basó en los resultados de un estudio de bioequivalencia. Demostró que el comprimido de 5 mg, ya se ingiera entero o disperso en agua potable no clorada (por ejemplo, agua filtrada) y la solución oral original proporcionan una exposición comparable al risdiplam. Esto significa que los pacientes que toman el comprimido pueden esperar la misma eficacia y seguridad establecidas que la solución oral de Evrysdi. La misma seguirá disponible para quienes tomen otras dosis de Evrysdi y para quienes prefieran la solución oral.
Por su parte, la directora de investigación de MDA, Sharon Hesterlee, PhD, EVP., confirmó: “La Asociación de Distrofia Muscular celebra los avances continuos en el tratamiento de la AME, asegurando que los pacientes tengan acceso a terapias efectivas y convenientes. La aprobación de la formulación de comprimidos de Evrysdi marca otro hito importante para la comunidad de AME, ya que proporciona un método de administración más fácil que mejora la calidad de vida de las personas que viven con esta enfermedad”.
Sobre la Asociación de Distrofia Muscular (MDA), su director ejecutivo, Gilberto Quiñones, amplió que es una organización de salud voluntaria para personas que viven con distrofia muscular, ELA y más de 300 otras afecciones neuromusculares. Durante 75 años, la MDA ha liderado el camino para acelerar la investigación, avanzar en la atención y abogar por el apoyo y la inclusión de las familias que viven con enfermedades neuromusculares. Su misión es empoderar a las personas para tener vidas más largas e independientes.
De otro lado, destacó que el Centro de Recursos de MDA está disponible para brindar apoyo personalizado por teléfono o correo electrónico a personas y familias que buscan una descripción general, recursos, actividades y acceso a la atención de enfermedades en los Estados Unidos a través de la Red de Centros de Atención de MDA. Para más información, visite mda.org y siga a MDA en Instagram, Facebook, X, Threads, TikTok, LinkedIn y YouTube.
La AME es causada por un gen mutado o faltante de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1), lo que conduce a una producción insuficiente de la proteína SMN y resulta en pérdida de neuronas motoras, debilidad muscular y parálisis. Se clasifica en cuatro tipos según el inicio y la gravedad de la enfermedad, siendo el tipo 1 el más grave.
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